(資料圖片僅供參考)
脊柱裂是一種出生缺陷--脊柱無法得到正常發(fā)育,而這可能導(dǎo)致下肢無力或癱瘓、認(rèn)知問題及泌尿和腸道功能障礙。雖然沒有治愈方法,但出生后的手術(shù)可以改善某些病例的癥狀。
現(xiàn)在,一項(xiàng)新臨床試驗(yàn)則旨在更早地進(jìn)行干預(yù)。由于脊柱裂的跡象可能在懷孕期間很早就出現(xiàn),所以有時(shí)間在胎兒仍在發(fā)育時(shí)進(jìn)行治療,這可能會(huì)改善結(jié)果。這就是加州大學(xué)戴維斯分校健康中心進(jìn)行的細(xì)胞療法子宮內(nèi)修復(fù)脊柱裂(CuRe)試驗(yàn)的目標(biāo)。
參加試驗(yàn)的患者在懷孕中期接受手術(shù),研究人員將含有間質(zhì)干細(xì)胞的貼片小心地貼在子宮內(nèi)的胎兒脊柱受影響區(qū)域。以前對(duì)患有脊柱裂的綿羊和狗的研究表明,該技術(shù)可以防止癱瘓并幫助這些年輕的動(dòng)物在行走時(shí)沒有明顯的殘疾。
到目前為止,在最終將參加CuRe試驗(yàn)的35名嬰兒中,已有三名嬰兒出生。第一個(gè)嬰兒在2021年7月妊娠25.5周時(shí)接受了治療并在9月出生。如果不進(jìn)行治療,預(yù)計(jì)該嬰兒出生后會(huì)出現(xiàn)腿部癱瘓--然而醫(yī)護(hù)人員在其出生后看到了其馬上就會(huì)踢腿和扭動(dòng)腳趾。
一年多以后,事情似乎仍然進(jìn)展順利,但該團(tuán)隊(duì)對(duì)匆忙下結(jié)論仍持謹(jǐn)慎態(tài)度。科學(xué)家們將監(jiān)測(cè)這些嬰兒直到他們六歲。另外,在30個(gè)月大時(shí)有一個(gè)特別的里程碑,在那個(gè)時(shí)候,研究人員會(huì)檢查他們的行走和如廁訓(xùn)練情況。
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